Un trasplante de células madre puede ayudar a algunas personas con
esclerosis múltiple (EM). Cuando los medicamentos estándar fallan, según
datos arrojador por un nuevo estudio clínico.
El estudio se centró en 110 pacientes con casos agresivos de (EM). En los
síntomas presentados se observaron que se habían inflamado al menos dos
veces en el último año a pesar de tomar medicamentos estándar. Estos habían
probado un promedio de tres de esos medicamentos.
Los investigadores asignaron al azar a los pacientes para seguir probando
otros medicamentos o recibir un trasplante de células madre, utilizando células
extraídas de su propia sangre.
Durante un promedio de tres años, la EM avanzó en 34 de los 55 pacientes que
tomaron medicamentos, lo que significa que sus discapacidades empeoraron.
Eso comparado con solo tres de los 55 pacientes que recibieron un trasplante
de células madre.
Es una diferencia sorprendente, dijo el investigador principal, el Dr. Richard
Burt, y agregó que los resultados fueron incluso mejores de lo que su equipo
anticipó.
Dicho esto, Burt advirtió que solo una pequeña minoría de pacientes con EM
serían posibles candidatos a trasplante. Y por ahora, solo ciertos centros
médicos tienen la experiencia y los conocimientos necesarios.
"Cualquier tratamiento que sea poderoso también puede ser peligroso", dijo
Burt, quien es jefe de inmunoterapia y enfermedades autoinmunes en la
Escuela de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern en Chicago. "No
quieres usarlo demasiado pronto o demasiado tarde. Y no quieres usarlo
demasiado".
Bruce Bebo, director ejecutivo de investigación de la Sociedad Nacional de
Esclerosis Múltiple, hizo eco de esas precauciones.
"Este estudio debe celebrarse", dijo Bebo, quien no participó en la
investigación. "Es el primer ensayo clínico aleatorizado y controlado de esta
estrategia".
Pero, enfatizó, el tratamiento aún es experimental y solo se puede hacer de
manera segura en un puñado de centros en todo el mundo.
Los trasplantes de células madre se realizan en muchos hospitales para tratar
el cáncer. Pero, dijo Bebo, hay un "arte y ciencia" para usarlos para la EM.
La esclerosis múltiple es un trastorno neurológico causado por un ataque mal
dirigido del sistema inmunitario a la propia mielina del cuerpo: la vaina
protectora que rodea las fibras nerviosas de la columna vertebral y el cerebro.
Dependiendo de dónde ocurra el daño, los síntomas incluyen problemas de
visión, debilidad muscular, entumecimiento y dificultad con el equilibrio y la
coordinación.
Alrededor del 85 por ciento de las personas con EM son diagnosticadas
inicialmente con la forma "recurrente remitente" de la enfermedad, según la
National MS Society. Eso significa que los síntomas aparecen durante un
tiempo y luego se alivian. Pero la mayoría de las personas eventualmente
hacen la transición a una forma progresiva de la enfermedad y su discapacidad
empeora con el tiempo.
El nuevo ensayo incluyó solo a pacientes con EM remitente recurrente, porque
ese punto en la enfermedad es cuando la inflamación del sistema inmunitario
está causando su daño.
¿Por qué ayudaría un trasplante de células madre? La idea, explicó Burt, es
básicamente "reiniciar" el sistema inmunológico y evitar que ataque.
Las células madre de la médula ósea son los componentes básicos del sistema
inmunológico. En este ensayo, a los pacientes se les extrajeron y almacenaron
sus propias células madre de médula ósea, luego se les practicó unos días de
quimioterapia para derribar su sistema inmunológico existente.
Después de eso, las células madre almacenadas se volvieron a infundir en el
cuerpo, donde con el tiempo, el sistema inmunológico se reconstruyó.
La mitad de los pacientes del estudio tuvieron ese procedimiento. La otra mitad
continuó con medicamentos modificadores de la enfermedad, como
natalizumab (Tysabri), interferón (Avonex) y acetato de glatiramer (Copaxone).
Esos medicamentos pueden retardar, pero no detener, la progresión de la EM,
dijo Burt.
En el transcurso de los próximos años, los pacientes con trasplante de células
madre tuvieron muchas menos probabilidades de ver su progreso en la EM,
halló el estudio.
"Y, dijo Burt," su calidad de vida mejoró notablemente”.
Cuando los pacientes calificaron su calidad de vida en una escala estándar, el
grupo de trasplante informó una ganancia promedio de 20 puntos en tan solo
un año después. Esas calificaciones bajaron algunos puntos entre los
pacientes que tomaron medicamentos.
El estudio, publicado en la edición del 15 de enero de la Revista de la
Asociación Médica Americana, fue financiado por subvenciones del gobierno y
de la fundación.
Burt advirtió que los trasplantes de células madre conllevan riesgos, incluidas
infecciones graves e incluso fatales, mientras se suprime el sistema
inmunológico. Ningún paciente en este ensayo murió.
Bebo también señaló que los pacientes del estudio no tomaron los
medicamentos más nuevos para la EM, como un medicamento llamado
Ocrevus (ocrelizumab), que fue aprobado después de que este ensayo finalizó
en 2016.
"No está claro cómo se comparan los trasplantes de células madre con las
terapias farmacológicas actuales más efectivas", dijo Bebo.
